میرنیوز
درمان یک بیماری گربه‌ها با کمک ژن درمانی
2020-08-03T16:53:18+04:30
به گزارش ایسنا، به عنوان مثال بیماری‌های ذخیره‌ای لیزوزومال به دلیل جهش‌های منفرد که بر تولید آنزیم‌های مهم و ضروری برای متابولیزه شدن مولکول‌های بزرگ در سلول‌ها تأثیر می‌گذارد، ایجاد می‌شوند. این اختلالات بر روی ارگان‌های مختلفی از جمله مغز اثر می‌گذارد و باعث کم توانی ذهنی در درجات مختلف می‌شود. بیماری‌های ذخیره‌ای لیزوزومال(Lysosomal storage disease) حدود پنجاه بیماری نادر ارثی هستند که اشکالات متابولیکی در عملکرد لیزوزوم‌ها(یک اندامک داخل سلولی) وجود دارد.
ژن درمانی یک راه درمانی نوید بخش برای بهبود این وضعیت محسوب می‌شود اما مکانیسم محافظتی مغز که سد خونی مغزی است، یک چالش بزرگ برای محققانی است که برای بهبود این بیماری تلاش کرده‌اند.
در مطالعه جدیدی که در مجله "Brain" منتشر شده است، تیمی از محققان دانشگاه پنسیلوانیا(University of Pennsylvania) به سرپرستی "جان اچ. ولف"(John H. Wolfe) با موفقیت از بستر ژن درمانی برای اصلاح کامل نقایص مغز یک حیوان مبتلا به بیماری ژنتیکی انسانی استفاده کردند.
ولف در این باره گفت: این اولین آزمایش بر روی یک پستاندار با مغز بزرگ دارای بیماری ژنتیکی انسانی است که دارای ناتوانی ذهنی به عنوان بخشی از سندرم انسانی است که ما توانسته‌ایم بیوشیمی و ضایعات پاتولوژیک کل مغز آن را اصلاح کنیم.
ولف سال‌ها روی مدل‌های حیوانی که مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی انسان که بر روی مغز تاثیر می‌گذارد بوده‌اند کار کرده است. از ژن درمانی و ابزار "وکتور ویروسی" می‌توان برای تهیه نسخه طبیعی یک ژن جهش یافته برای تصحیح یک بیماری استفاده نمود.
طی این مطالعه ولف و سایر دانشمندان تمرکز خود را برای درمان بیماری‌های عصبی که جوندگان به آن مبتلا بودند، قرار دادند. با این حال استفاده از همان درمان بر حیوانات پستاندار دارای مغز بسیار بزرگتر چندان کارآمد نبود و تنها با این درمان قادر به ایجاد اصلاحات جزئی در مغز این حیوانات بودند.
ولف گفت: از ۱۰ سال گذشته که بر روی این موضوع کار می‌کنم بسیار هیجان زده‌ام و می‌دانم که وکتورهای خاصی می‌توانند به سدخونی مغزی تزریق شده و سپس به مغز وارد شوند.
سد خونی مغزی یا در اصطلاح پزشکی(BBB) محدودهٔ جداکننده بین مایع برون‌سلولی مغز در سیستم اعصاب مرکزی و جریان خون گردشی در بدن است بطوریکه اگر مواد رنگی به‌درون خون تزریق شود می‌توان مشاهده کرد که از این ماده درون مغز اثری دیده نمی‌شود. این پرده یا سد از مویرگ‌های ویژه تشکیل شده که بر خلاف ساختار عادی در مویرگ‌ها دارای منافذ معمول نبوده و اتصال بین سلولی در آنها از نوع اتصال محکم است و در نتیجه بسیاری از ملکول‌ها و ریز ملکول‌ها و همچنین باکتری‌ها قادر به گذشتن از آنها(از طریق انتشار) و رسیدن به مایع مغزی نخاعی در مغز نیستند.
در حالی که دانشمندان نشان داده اند که این روش‌های درمانی می‌توانند آسیب شناسی مغز موش‌ها را معکوس کنند، قضاوت در مورد اینکه این درمان‌ها چه تأثیری بر روی انسان‌های بیمار خواهد داشت سخت است، زیرا جوندگان دارای قشر مغزی بسیار کوچکتر از پستانداران بزرگتر مانند انسان هستند.
در این مطالعه محققان از گربه‌ها که ساختار مغزی آنها تا حدودی شبیه به انسان‌ها است برای ارزیابی اثربخشی یک درمان تصحیح کننده ژن برای درمان یکی از انواع بیماری‌های ذخیره‌ای لیزوزومال به نام "آلفا مانوزیدوز" که به طور طبیعی در گربه‌ها رخ می‌دهد، استفاده کردند.
این بیماری به دلیل ژن جهش یافته آلفا مانوزیدوز رخ می‌دهد. محققان با اصلاح تکنیک تحویل ژن طی کار، وکتور خاصی را انتخاب کردند که نشان داد این وکتور در موش‌ها قادر به عبور از سد خونی مغزی برای رسیدن به مکان‌های مختلف مغز هستند. آنها سپس وکتور حاوی ژن مذکور را به مغز گربه‌ها تزریق کردند. چند هفته بعد، آنها توانستند شواهدی پیدا کنند که ژن تصحیح شده در قسمت‌های مختلف مغز از جمله قشر مغز، هیپوکامپ و مغز میانی توزیع شده است. سرانجام محققان با استفاده از دوز کم یا زیاد وکتور، درمان را در گربه‌های مبتلا به آلفا مانوزیدوز ارزیابی کردند و شاهد بهبود علائم عصبی این حیوانات و طولانی تر شدن عمر آنها شدند.
ولف در ادامه گفت: این پیشرفت بزرگ است. پیش از این هیچ کس نتوانسته است کل مغز حیوانی که دارای مغز بزرگ است را درمان کند. امیدواریم که این امر به کاربردهای بالینی در انسان نیز منجر شود. اینها پیشرفت‌های چشمگیری هستند اما به آزمایشات بیشتری نیاز است.
رویکردی که محققان توسعه داده‌اند ممکن است برای معالجه بسیاری از بیماری‌های دیگر که بر کل سیستم عصبی مرکزی تأثیر می‌گذارند بکار رود.
انتهای پیام
منبع : خبرگزاری ایسنا
کلمات کلیدی : میرنیوز ژن گربه مغز
اشتراک گذاری :
آخرین اخبار علمی
اعضای شورای راهبری هوش مصنوعی معرفی شدند/ایجاد زیر ساخت هوش مصنوعی در دستور کار ۱۰ نهاد
آتش‌سوزی جنگلی موجب رشد حیات دریایی می‌شود!
استرس کاری ریسک بیماری قلبی را در مردان افزایش می دهد
۲.۵ میلیون ایرانی در اهدای خون مشارکت دارند
چین در شرق تهران بیمارستان هوشمند احداث می کند
راه اندازی ۶۰ هزار تخت بیمارستانی در کشور
وزارت بهداشت برای اولین بار سرایدار استخدام می‌کند
زمان اخذ رأی در انتخابات نظام پرستاری افزایش یافت
هوای آلوده و افزایش ریسک سرطان سینه/ درمان سوءهاضمه با زردچوبه
بیماری هزارچهره را جدی بگیریم/ عوارض بیماری سلیاک
اهمیت تولید محصولات غذایی فاقد گلوتن برای بیماران سلیاک
نشست چالش‌های زنجیره تأمین دارو در ایران برگزار می‌شود
چگونه از ابتلا به سرماخوردگی جلوگیری کنیم
خرید اعتباری محصولات پتروشیمی به نفع صنعت دارو است
چه کسانی پرونده الکترونیک سلامت دارند
بررسی راهکارهای ورود ایران به بازار دارویی اوراسیا
جامعه پزشکی باید تخصص را همراه تعهد حرفه‌ای داشته باشد
هفته دفاع مقدس فرصتی برای انتقال مفاهیم بهداری رزمی
نشست چالش های قیمت گذاری دارو برگزار می‌شود
دانش آموز بدون صبحانه مدرسه نرود/ میان وعده‌های سالم
وزیر بهداشت زنگ دبیرستان شهید آوینی را نواخت
۱۰ هزار نیروی پرستاری در بخش درمان استخدام می شوند
بازدید سرزده عین اللهی از بیمارستان شفا یحیاییان
۲۲ بیمار کرونایی در یک هفته گذشته فوت شدند
داروی ایرانی از طریق صادرات به دنیا معرفی می‌شود
ایران دارای قوی‌ترین نظام سلامت در منطقه است
ادعای دخالت وزارت بهداشت در انتخابات نظام پرستاری رد شد
اورژانس تهران در هفته گذشته ۲۰ هزار مأموریت انجام داد
جهان امروز با کمبود آب و غذای سالم مواجه است
تایید موفقیت نخستین واکسن ایرانی کرونا
