میرنیوز
ژن درمانی برای درمان کوررنگی موثر است
2020-05-04T10:18:29+04:30
به گزارش ایسنا به نقل از نیواطلس، نتایج آزمایش بالینی یک روش ژن درمانی در درمان کوررنگی که توسط محققان دانشگاه "لودویگ ماکسیمیلیان" مونیخ انجام و در مجله "JAMA Ophthalmology" منتشر شد، نشان می‌دهد که روش ژن درمانی آزمایشی، بی‌خطر و به طور بالقوه کارآمد است.
به این ترتیب با مشخص شدن این نتایج، آزمایشات بالینی بزرگتری در آینده انجام خواهد شد.
"کوررنگی" یک بیماری اختلال ارثی است که در آن فرد قادر به تشخیص یک یا برخی رنگ‌ها نیست. سلول‌های مخروطی چشم افراد کوررنگ فاقد رنگ‌دانه‌هایی هستند که موجب دیدن رنگ‌ها می‌شوند. به همین دلیل این افراد برخی رنگ‌ها را به شکل طیفی از رنگ‌های خاکستری و سیاه می‌بینند.
این بیماری در اثر جهش یکی از شش ژن مختلف ایجاد می‌شود که این جهش در بیشتر موارد شامل ژن‌های "CNGA۳" یا "CNGB۳" می‌شود.
روش ژن درمانی جدید که مرحله آزمایش بالینی را سپری کرد، بر اصلاح نقص در ژن "CNGA۳" تمرکز دارد.
این روش درمانی تا حدودی شبیه به یکی از روش‌های ژن‌درمانی برای نابینایی است که "لوکستورنا"(Luxturna) نام دارد و به تایید سازمان غذا و دارو آمریکا رسیده است.
درمان "لوکستورنا" یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر آموروزیس مادرزادی"(LCA) را هدف قرار می‌دهد. بیماران مبتلا به این بیماری به علت یک جهش در ژن "RPE۶۵" که پروتئینی حیاتی برای بینایی تولید می‌کند، بینایی خود را از دست می‌دهند. این درمان یک نسخه سالم از این ژن را به یک ویروس بی‌ضرر شده توسط مهندسی ژنتیکی تبدیل می‌کند که به چشم بیمار تزریق می‌شود و باعث می‌شود سلول‌های شبکیه با موفقیت پروتئین از دست رفته را تولید کند.
هر دو این روش‌ها یک ژن سالم را به یک ویروس که توسط مهندسی پزشکی بی ضرر شده، متصل می‌کند.
روش درمانی جدید برای کوررنگی، با این امید که ژن اصلاح شده، به تولید پروتئین از دست رفته بپردازد، به چشم بیمار تزریق می‌شود تا به درمان بیماری ناشی از ژن معیوب بپردازد.
در آزمایش بالینی پروژه، محققان این روش را روی ۹ بیمار مبتلا به کوررنگی که در ژن " CNGA۳" خود اختلال داشتند، آزمایش کردند.
نتیجه مقدماتی آزمایش، نشان از ایمن بودن آن داشت و تمام داده‌ها حاکی از این بود که هیچ عوارض جانبی عمده‌ای از این ژن درمانی به وجود نیامد.
"دومنیک فیشر"(Dominik Fischer) محقق ارشد آزمایش بالینی گفت: این آزمایش روی بزرگسالان آزمایش شد ولی محققان معتقدند که این روش در دوران کودکی موثرتر است. زیرا قشر بینایی به طور کامل توسعه نیافته و مغز هنوز حالت پلاستیکی دارد.
این نوع ژن درمانی بیشترین تاثیر را در سنین جوانی دارد. بنابراین نتایج فاز اولیه آزمایش، راه را برای آزمایش‌های بیشتر در کودکان باز می‌کند.
در این مطالعه پیشنهاد شده که بهترین زمان ژن درمانی برای درمان کوررنگی، شاید قبل از هفت سالگی باشد.
انتهای پیام
منبع : خبرگزاری ایسنا
کلمات کلیدی : میرنیوز ژن درمانی کوررنگی
اشتراک گذاری :
آخرین اخبار علمی
میزان اجرای توافقنامه‌های ایران و روسیه با تعداد امضاشده همخوانی ندارد
حضور ۲۸ دانشگاه در اجلاس روسای دانشگاه‌های ایران و روسیه
میزبانی از شرکت‌های دانش‌بنیان برای حضور در «ایران‌هلث ۱۴۰۴»
کلیات برنامه ملی توسعه هوش مصنوعی تصویب شد
اعطای گواهینامه صلاحیت سطح یک به ۷ شتابنده فناوری
رتبه علمی ایران در ۳ رشته داروسازی، دندانپزشکی و پرستاری
فاصله بین ازدواج تا فرزنددار شدن پنج سال است
مصرف آنتی بیوتیک در ایران بالاتر از استاندارد جهانی است
آموزش شگردهای عکاسی آسمان شب با موبایل
اکران خصوصی و نشست مستند «قتل خاص» برگزار شد
موسسه رازی همکار سازمان بهداشت جهانی در تحقیقات ونوم می شود
آرامش دانشگاه‌ها و تکریم محققین چراغ پژوهش را در کشور روشن می‌کند
خطرات پنهان عفونت‌های چشمی را جدی بگیرید
رشد ۱۲۱ درصدی صادرات و ۲۷ درصدی اشتغال دانش بنیان‌ها
واگذاری امور حوزه‌ها به استان‌ها
مشکلات جهانی پژوهشگران را از دسترسی آزاد به داده های علمی بازداشته است
نوبت پزشکان شد؛ ویزیت آزاد بیماران تامین اجتماعی!
یورش به خانه‌ها در آلمان برای پاکسازی فضای مجازی
زنگ خطر ورود ویروس «فلج اطفال» به ایران
ورود وزارت ارتباطات به برنامه ملی رفع ناترازی انرژی
الماس ۴۰ برابر قدرتمندتر از نمونه واقعی ساخته شد
رئیس جمهور از برگزیدگان جشنواره تحقیقاتی رازی تقدیر کرد
احتمال برخورد سیارک قاتل زمین با ماه
آزمایشگاه‌ها در تشخیص بیماری نقش کلیدی دارند
کلسترول خوب در ابتلا به آب سیاه چشم نقش دارد
کار کردن در دوره سالمندی برای سلامت مفید است
وزارت بهداشت به وزارتخانه پزشکان تبدیل شده است
ارتباطات در مناطق زلزله‌زده حسینیه خوزستان پایدار است
رئیس‌جمهور وعده یکسان‌سازی بیمه‌های درمانی را عملی کند
برنامه جامع سیاست‌های کلان آموزش پزشکی تدوین و عملیاتی می شود
